Nell’emofilia A, la profilassi primaria rappresenta il gold standard del trattamento.
La profilassi consente infatti di raggiungere livelli di FVIII sufficientemente elevati (3-5%) che portano ad una riduzione dell’incidenza dei sanguinamenti, specialmente articolari, dei conseguenti accessi al pronto soccorso e delle ospedalizzazioni, e ad una riduzione dell’artropatia, favorendo così uno stile di vita attivo per il paziente.
Per ottenere questi risultati, tuttavia, è necessaria la rigorosa aderenza del paziente al programma terapeutico stabilito dal medico e la valutazione delle target joint indicative dell’efficacia della profilassi.
La non aderenza al regime di profilassi può limitare infatti l’efficacia del trattamento e contribuire alla prevenzione subottimale dei sanguinamenti.
Risulta pertanto evidente come, accanto a farmaci con profilo farmacocinetico tale da favorire l’aderenza, cioè che forniscano l’opportunità di una profilassi in cui si coniughino un minor numero di infusioni con un livello di protezione adeguato a diversi stili di vita, è necessario avere un metodo coerente e validato per il monitoraggio e l’approfondimento dei temi correlati alla non-aderenza.
In questo contesto si inserisce la scala di misura dell’aderenza alla profilassi VERITAS-Pro (Validated Hemophilia Regiment Treatment Adherence Scale – Prophylaxis). È questo infatti un questionario con cui è possibile valutare differenti aspetti dell’aderenza alla profilassi in pazienti con emofilia A per avere una valutazione standardizzata di questo parametro (Duncan N et al., Haemophilia 2010; Lock J et al., Haemophilia 2014).
